Dr. Tomas Skacel
Medical Director, Amgen Suisse

Dans le but de traiter les personnes atteintes de la thrombocytopénie immune (TPI), une maladie fort rare, nous avons œuvré près de 15 ans pour le développement de notre médicament. Le sang des patients souffrant de cette hémopathie présente un manque de plaquettes sanguines, appelées thrombocytes, ce qui se traduit par une coagulation retardée et une tendance prononcée aux hémorragies. Celles-ci peuvent se présenter sous différentes formes, dont des hématomes cutanés bénins mais aussi des hémorragies internes, au pire cas létales. 

Pour trouver un médicament contre cette maladie, les scientifiques doivent en premier lieu comprendre comment le corps humain produit les plaquettes – et de quelle manière la maladie entrave ces mécanismes. Ensuite, une équipe de chercheurs d’Amgen commence à analyser dans quelle mesure ces connaissances peuvent être appliquées au traitement de la TPI. Sachant, naturellement, qu’en moyenne une seule des quelque 10 000 molécules étudiées débouche enfin sur un médicament. Enfin, ils parviennent à identifier une petite protéine prometteuse. 

Autre défi à surmonter: comment produire ce médicament en grandes quantités? Les protéines sont extraites à partir de cultures cellulaires ou de bactéries. Trouver un moyen de produire une qualité constante et la quantité souhaitée de l’agent est donc une tache difficile. Mais finalement, le remède est prêt à être produit dans des bioréacteurs, dans le cadre d’un procédé soumis à des exigences extrêmement rigoureuses en matière de sécurité et de qualité. 

Ensuite, le principe actif est utilisé pour la première fois, sous contrôle médical strict. 300 personnes environ participent aux études cliniques au cours des quatre années qui suivent, dont plusieurs Suisses. Pour la plupart des médicaments, de telles études cliniques sont menées avec un nombre nettement plus élevé de patients; mais comme la TPI fait partie des maladies rares, appelées «maladies orphelines» des exigences particulières s’y appliquent. Il n’est cependant pas chose facile de trouver suffisamment de personnes atteintes pour réaliser ces études. Un grand nombre de médecins du monde entier demandent à leurs patients s’ils souhaitent y participer et tester une nouvelle substance. Au terme de ces études, les résultats sont positifs, si bien que le médicament obtient l’autorisation de mise sur le marché. 

Mais le procédé n’en est pas achevé pour autant: dans plusieurs pays, des études cliniques supplémentaires sont encore en cours. Elles nous permettent d’une part d’observer le médicament en action dans la réalité et d’analyser d’autre part s’il pourrait aussi se prêter au traitement d’autres types de maladies.